Axel Foundation

210119 number 5 bijeenkomst Axel Foundation participeert in de metabole community onder leiding van Number 5 Foundation van
 HKH Prinses Laurentien van Oranje.
 Vanaf maart 2020 verkennen bijna 30 organisaties de mogelijkheden van samenwerking voor een kansrijke
 toekomst na de diagnose stofwisselingsziekte. Ook de oprichting van het UMD (United for Metabolic Diseases)
 waarbij de universitaire onderzoekscentra in Nederland zijn gaan samenwerken is hier onderdeel van.


 We zijn enthousiast over het initiatief en sluiten graag aan. Onze deelname past natuurlijk volledig bij onze missie:
 voor/door/met Axel bouwen aan een betere toekomst op het gebied van stofwisselingsziekten. Er zijn bovendien
 veel raakvlakken met ons initiatief ’17 oktober, dag van krachtenbundeling tegen stofwisselingsziekten 
 (www.17oktober.nl), dat we in 2015 startten. Het collectief (dus iedereen die met stofwisselingsziekten te maken
heeft, welke rol of ziekte dan ook) krijgt hiermee de aandacht die ons inziens nodig is om echt het verschil te gaan maken. Het platform biedt ook de
 mogelijkheid om onze inzichten van de afgelopen jaren te agenderen:


- Een betere onderbouwing van de impact.
Het is binnen de medisch wereld duidelijk dat stofwisselingsziekten in de Top 3 van doodsoorzaken onder kinderen staat, wellicht zelfs de belangrijkste
oorzaak is. De cijfermatige onderbouwing van de impact (aantal diagnosis, overlijdensgevallen etc) is echter nog niet duidelijk en de communicatie verschilt
per organisatie. Dat is goed te verklaren doordat bijvoorbeeld bij obverlijden gekeken wordt naar de directe doodsoorzaak (denk aan longontsteking), terwijl
de onderliggende stofwisselingsziekte niet wordt vermeld en er simpelweg ook geen ISD codes zijn om dit goed door te leiden naar RIVM en CBS.
In het geval van het aantal diagnosis wel/niet behandelbaar, wel niet gelijk aftakeling en multicomplexe handicaps is er nog geen overkoepeld orgaan met centrale registratie. Dit punt is overgenomen en wordt in beeld gebracht zodat we dat collectief beter en eenduidig kunnen communiceren. 

- Goede communicatie over de naam van de ziekten. 
De termen Stofwisselingsziekten en Metabole ziekten betekenen hetzelfde (denk aan kanker resp. oncologische aandoeningen). De deelnemende organisaties
maakten in het verleden logischerwijs een eigen keuze. Voor nu geven we graag in overweging om de termen alleen in samenhang te gebruiken ‘stofwisselingsziekten (ook wel metabole ziekten genoemd)’. De reden is de onduidelijkheid die kan ontstaan en daarmee de centrale boodschap kan ondermijnen.
- Bewaken van succes in de hele keten van onderzoek naar medicijngebruik.
Het is belangrijk om het uiteindelijke doel voor ogen te houden en de kans op het uiteindelijke succes te bewaken. In onze optiek is de wet
weesgeneesmiddelen en uberhaupt het gehele proces van onderzoek naar medicijn gevoelig voor ondermijning. 
We maakten zelf mee hoe dat kan gaan met
het cholzuuronderzoek (een lang voorbereid en vooraf hoopgevend onderzoek naar een medicijn dat voor fase III, dus vaststellen van doseringen/doelgroep
etc, door lobby tegen onbetaalbare prijzen op de markt verscheen). De rol van Pharma beperkte zich samengevat tot het registeren van patent en
exhorbitant cashen, terwijl de effort elders is geleverd (intelligente eigendom ligt in feite bij de arts met het idee, de onderzoekers en de financiers zoals
goede doelen van het onderzoek). Dat gebeurt vaker en nioet persé alleen op het metabole gebied. Axel Foundation geeft graag in overweging om de keten te
analyseren en weeffouten op te lossen. De huidige regelgeving en usances kunnen immers een succes in de toekomst bemoeilijken en/of leiden tot hogere
landelijke zorgkosten door meer beschikbare maar te dure medicijnen. We zijn daarom voorstander van het initiatief ‘medicijn voor de maatschappij’


Supertrots! 
In de inventarisatie periode constateerde men veel positieve energie om ons initiatief ’17 oktober dag van krachtenbundeling tegen stofwisselingsziekten’.
Er is nu zelfs een werkgroep geformeerd die zich richt op een gezamenlijk event, voor het eerst op 17 oktober 2021. Met de editie van 2020 slaagden we er
al om stofwisselingsziekten ene week lang in de aandacht te zetten maar dit collectief gedragen event is echt een volgende stap!




credits foto: via facebookpagina VKS