Axel Foundation

Het onderzoeksteam van het AMC - Emma Kinderziekenhuis onder leiding van Prof. Dr. B.T. Poll-Thé heeft de hypothese dat de continue aanmaak door de lever van galzuren (galzuur dat door de ziekte van Axel niet wordt verwerkt) kan worden gereguleerd. Door de toediening van een medicijn zou een belangrijke stap worden gezet in de aantasting van organen waaronder de hersenen.

Het is voor ons nieuw om te zien hoe moeizaam dergelijke trajecten lopen. Eerst moet natuurlijk de hypothese ontstaan en daarna moet er geld worden verzameld om in de verschillende fases van de onderzoeken te testen.
De huidige fase wordt door geen enkele pharmaceutisch bedrijf ondersteund en door geen enkele zorgverzekeraar vergoed. Het zetten van stappen (deze en vervolgstappen) is daardoor een lange weg.

Blijft het hier dan bij? Nee is het antwoord!


Komende fase:

Er zijn 20 ouders overtuigd van de hypothese en de toegevoegde waarde ervan. De komende maanden wordt gestart met het toedienen van de medicatie. Daarna wordt gemeten wat de wijzigingen zijn.

Vervolgfase:
Als er voldoende vooruitgang in de bloedwaarden is dan kan een wereldwijd onderzoek worden uitgeschreven (want grotere populatie benodigd) en pas daarna kan het gesprek over vergoeding plaatsvinden.

Financiering:
Doordat de uitkomst van deze proeffase onduidelijk is, is het moeilijk om geld van instellingen te krijgen. We hebben daarom besloten om samen met het AMC het medicijnenonderzoek mogelijk te maken. De afspraak is dat de AMC Foundation (die gelden inzamelt om de onderzoeken van de hoogleraren te financieren) en de Axel Foundation samen voor het benodigde bedrag zorgen.


Waarom doen we het?:
Axel-foundation-bannerWij zijn overtuigd van de mogelijke toegevoegde waarde voor Axel en de andere kinderen met een peroxisomale afwijking in het Zellwegerspectrum. Vanuit het oogpunt van de Axel Foundation zijn we ons bewust van het risico dat aan een dergelijke proeffase vast zit en dus het risico van een investering die te weinig bijdraagt. 

Toch maakten wij de afweging mee te doen. Het past bij de Axel Foundation om "dingen in beweging te krijgen" en vooruit te gaan. Een volgende fase bij een prooven concept is makkelijker financierbaar, maar de kans moet dus wel eerst ontstaan.
Ook hier geldt: "met elkaar wordt het beter!" Doe je ook mee? Doneer hier.

Axel-foundation-bannerFantastisch!

Het initiatief van Stichting Stofwisselkracht (www.stofwisselkracht) om de Stofwisseltour (www.stofwisseltour) te organiseren vinden we heel bijzonder. Het heeft alles om toonaangevend te worden en een substantiële bijdrage te gaan leveren aan de bekendheid van stofwisselingsziekten en de initiatieven voor onderzoek. Het is daarom niet gek dat wij dat initiatief heel graag ondersteunen!

Houd de werving voor teams nu op? Nee want er is geen limiet! Er zijn nog serieuze gegagdigden voor een team II en er overweegt nog een groep om zelfs team III in te schrijven. Team II is nog niet compleet. Dus als je nog mee wilt doen dan kan dat. Mail dan naar Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken.



foto benefietdinerGeweldig!

Donderdag is het zo ver! Het benefietdiner bij Rabobank Utrecht is volledig uitverkocht. 70 gasten worden door hun accountmanagers bediend van een heerlijk 3-gangen diner. Een strijkkwartet van het Utrechtsch Studenten Concert verzorgt de achtergrondmuziek en ook leden van het onderzoekteam van het AMC Emma Kinderziekenhuis zijn aanwezig!

De avond is informeel en moet vooral gezellig zijn met hopelijk een mooie opbrengst voor de Axel Foundation. Toch hebben wij Prof.Dr. Poll-Thé bereid gevonden om kort iets te vertellen over stofwisseling en stofwisselingsziekten. Zo wordt meer duidelijk wat er eigenlijk mis kan gaan in een lichaam en waarom de meeste stofwisselingsziekten op jonge leeftijd een fataal verloop hebben. 

Er is een veiling met zeer leuke items, waarop kan worden geboden:
- 2 vaarbewijzen (E&R Rij opleidingen, Nieuwegein)
- gesigneerde bal van FC Utrecht (privé persoon)
- gesigneerde hockeystick van beste speelster van de wereld en olympisch kampioen Maartje Paumen (privé persoon).

De veiling wordt verzorgd door mevrouw mr. M. van der Wal-van Dijk (Holtman Notarissen, Utrecht).

De opbrengst wordt besteed aan het onderzoek naar de vermindering van Cholzuur om de kwaliteit van leven voor kinderen met een peroxisomale afwijking in het Zellwegerspectrum te verbeteren. Elders op onze site meer hierover bij artikel "Samenwerking AMC Foundation en Axel Foundation". 

 

foto benefietdiner Wat een mooie uitnodiging is het geworden!
 Op 25 april organiseren wij in samenwerking met het segment Zakelijke Relaties van de
 Rabobank Utrecht en Omstreken een benefietdiner. Wij zijn heel blij dat Rabobank
 Utrecht
dit evenement heeft geadopteerd!

 De opbrengst van de avond zal worden besteed aan de proefmedicijnen van een onderzoek
 naar de toediening van Cholzuur. Dit onderzoek wordt geleid door Prof.Dr. B.T. Poll-Thé van
 het Emma Kinderziekenhuis. De hypothese is dat het toedienen van dit medicijn, de niet
 verwerkte stoffen in de lichaamscellen van "Zellweger kinderen" zal oplossen.

De keten van stofwisseling wordt daarmee niet hersteld, maar de schade die de niet-verwerkte stoffen veroorzaken
wordt verminderd. De kwaliteit van leven zal hiermee mogelijk positief worden beinvloed.

De Axel Foundation zal samen met het Amsterdam Medisch Centrum/ Emma Kinderziekenhuis zorgen voor de funding
van de medicijnen die 20 "Zellweger kinderen" gedurende 1 jaar gaan krijgen.